Учені вперше домоглися усунення резервуара вірусу гепатиту B за допомогою генної терапії
Генна терапія вперше показала здатність впливати на причину хронічного гепатиту B, усуваючи вірусний резервуар cccDNA в печінці пацієнтів. Клінічні дані стали першим підтвердженням можливості редагування геному для боротьби з джерелом інфекції.
Експериментальна генна терапія PBGENE-HBV продемонструвала проривні результати в лікуванні хронічного гепатиту B. Клінічні дані засвідчили, що у пацієнтів вдалося усунути й інактивувати cccDNA - ключовий вірусний резервуар, який відповідає за постійне розмноження інфекції в клітинах печінки.
Йдеться про технологію редагування геному, розроблену компанією Precision BioSciences, яка вперше була від початку націлена саме на знищення джерела вірусної реплікації, а не тільки на придушення його активності.
За даними дослідників, у пілотних клінічних випробуваннях ознаки усунення та інактивації cccDNA було зафіксовано у всіх 100% пацієнтів із хронічним гепатитом B. Це стало першим підтвердженням того, що генне редагування може впливати безпосередньо на першопричину захворювання.
Учені зазначають, що наступним етапом стане підбір оптимальної схеми терапії, яка дасть змогу домогтися стійкого ефекту і в перспективі відмовитися від довічного прийому стандартних противірусних препаратів. При цьому попереду - більш масштабні дослідження для підтвердження ефективності та безпеки методу.
Якщо результати підтвердяться, медицина вперше отримає реальний шанс наблизитися до повного лікування одного з найстійкіших вірусних захворювань печінки, - зазначають автори методики.
Гепатит B - це вірусне інфекційне захворювання печінки, яке спричиняється вірусом гепатиту B (HBV). Він вражає клітини печінки і може протікати як у гострій, так і в хронічній формі. Хронічна інфекція особливо небезпечна, оскільки з часом може призводити до цирозу печінки і розвитку гепатоцелюлярної карциноми (раку печінки). Передається вірус через кров, незахищені статеві контакти, а також від матері до дитини.
За даними Всесвітньої організації охорони здоров'я (ВООЗ), у світі з хронічною інфекцією гепатиту B живуть приблизно 254 мільйони людей. Щорічно фіксується близько 1,2 мільйона нових випадків зараження. Незважаючи на наявність ефективної вакцини, вірус залишається однією з провідних причин смертності від інфекційних захворювань печінки у світі.
У 2025 році гепатит B, як і раніше, залишається глобальною проблемою охорони здоров'я, особливо в країнах Африки, Південно-Східної Азії та деяких регіонах Східної Європи. Щорічно від пов'язаних із ним ускладнень, за оцінками ВООЗ, помирають близько 820 тисяч осіб. Водночас експерти наголошують, що вакцинація новонароджених і своєчасне виявлення інфекції дають змогу істотно знизити поширення захворювання і ризик важких ускладнень.